Les autorités sanitaires américaines ont autorisé la mise sur le marché d’Otarmeni, première thérapie génique destinée à traiter une forme rare de surdité d’origine génétique. Mise au point par la biotech américaine Regeneron, cette thérapie vise des mutations du gène OTOF, responsables d’une surdité sévère à profonde chez environ 50 nouveau-nés par an aux États-Unis.
Administré en une seule injection dans l’oreille interne, le traitement peut être proposé aux enfants comme aux adultes. Regeneron a annoncé qu’il serait fourni gratuitement aux patients américains éligibles, une décision notable dans un domaine où les thérapies géniques atteignent souvent des coûts de plusieurs millions de dollars.
Lors d’un essai clinique mené auprès de 20 enfants âgés de 10 mois à 16 ans, plus de 80 % ont présenté une amélioration significative de l’audition. Des familles ont salué une avancée « incroyable », évoquant des progrès rapides dans la perception des sons.
Pour le docteur Eliot Shearer, de l’Hôpital pour enfants de Boston, l’approbation accélérée par la FDA marque « une nouvelle ère » dans le traitement des pertes auditives génétiques, ouvrant la voie à la restauration d’une audition naturelle chez certains patients.
 Pascal Lemontel
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24/04/2026 | 
21/01/2025
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